自然界人为地制造和看不见的新合成蛋白可能会引入医疗保健革命,并为新的个人量身定制治疗打开大门。

商业作者 / 姓名 / 2025-06-29 08:19
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自然界人为地制造和看不见的新合成蛋白可能会引入医疗保健革命,并为新的个人量身定制治疗打开大门。  对指数的未来感兴趣?连

自然界人为地制造和看不见的新合成蛋白可能会引入医疗保健革命,并为新的个人量身定制治疗打开大门。

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  医学有“金色”问题。许多疗法只有在适当的时间和非常精确的剂量下进行给药时才安全有效,如果过早或太晚,在太大或太小的量中,药物可能是无效甚至有害的。但是在许多情况下,医生无法知道何时或分配多少。

  尽管现在由加州大学旧金山加州大学旧金山加州大学的Hana El-Samad博士和华盛顿大学的David Baker博士领导的生物工程团队为这个问题开发了一个了不起的解决方案 - “智能”细胞,这些细胞的行为就像是微小的自主分子机器人一样,将来可以用来在未来的损害和疾病,并在适当的时间和正确的时间内提供损害和疾病的帮助。令人惊讶的是,这可以在没有任何直接人类干预的情况下完成,这要归功于在计算机上设计并在实验室中合成的一种合成蛋白,可用于在活细胞内构建全新的生物电路,然后将普通的细胞转化为具有显着能力的智能细胞。

  这种新的蛋白质(正式称为闩锁正交笼蛋白或洛克尔)在《自然》杂志上发表的一对论文中描述,它与生物学家或自然本身的任何东西都不相同。

  “虽然生物技术武器库中的许多工具采用自然存在的分子,这些分子被重新用于实验室,但洛克尔本质上没有对应物。” UCSF的生物化学和生物物理学教授El-Samad说。

  “ Lockr是一种生物技术,从头到尾都由人类构想和建造。这为蛋白质与细胞的其他组件相互作用的方式提供了前所未有的控制水平,并且将使我们开始解决未解决的问题,并且以前不可分辨地解决了生物学的问题 - 对医学和工业的重要含义。”

  在其结构中,洛克尔(Lockr)类似于枪管,该枪管在打开时揭示了一个分子臂,该分子臂几乎可以控制任何细胞过程。在两篇新论文中的第一篇中,研究人员描述了可以引导细胞内部分子流量,降解特定蛋白质并启动细胞的自我毁灭过程的手臂。

  但是有一个陷阱 - 从字面上看。洛克尔的手臂一直隐藏,直到打开枪管为止。正如蛋白质的名字所暗示的那样,枪管保持关闭,直到它遇到一个分子“钥匙”(由科学家设计的蛋白质旨在完美地适合桶的“锁”),并将其打开。在没有钥匙的情况下,Lockr实际上是关闭的,钥匙将其打开。

  何时洛克尔“打开”或“关闭”的能力意味着它的行为很像传统的电动开关。尽管开关似乎很简单,甚至是原始的,高度微型的开关是所有现代电子产品的基本基础,包括为计算机,iPhone和其他所有智能小工具提供动力的复杂集成电路。使用Lockr(开关样蛋白),科学家最终可以建立相当于细胞内部电路的生物学等效物。

  埃尔萨玛德(El-Samad)说:“以综合电路使计算机芯片行业的爆炸式增长一样,这些多功能和动态的生物开关很快就可以很快解锁对活细胞的行为以及最终的健康状况的精确控制。”

  在两篇论文中的第二篇中,研究人员描述了该技术的电路建设潜力的令人印象深刻的演示。使用称为Degronlockr的工具的版本,可以打开和关闭以降低感兴趣的蛋白质,他们构建了能够根据细胞内部和外部环境的线索动态调节细胞活动的电路。

  当电路(包括遗传编码的传感器)检测到正常细胞活性的破坏时,DeGronlockr的反应是破坏了导致导致破坏的细胞“软件”的蛋白质,直到细胞恢复正常为止 - 使人回想起恒温器连续感应温度和直接HVAC系统如何闭合或闭合或打开降低或打开降温或降落的温度。

  但是,使用Degronlockr在细胞中构造这样的新生物回路不仅仅是生物工程的客厅技巧。根据两项研究的联合第一作者Andrew Ng的说法,最近在El-Samad的实验室完成了博士研究,该技术的潜力实际上是无限的。

  Ng说:“洛克尔(Lockr),更具体地说是DeGronlockr,为编程细胞处理了一个全新的可能性,以治疗尚未获得安全有效治疗的广泛衰弱的条件。”“借助这些技术,我们只受到我们的想象力的限制。”

  为此,El-Samad,NG及其合作者现在正在建立基于DEGRONLOCKR的智能细胞,这些细胞可以治疗各种疾病和疾病,包括创伤性脑损伤(TBI),这是一种例证医学的Goldilocks问题。

  当大脑造成创伤性损伤时,人体会通过激活剧烈的炎症反应而做出反应。尽管炎症是人体康复过程的重要组成部分,但在TBI中,炎症水平远远超出了必要的甚至健康的范围。在许多TBI的情况下,炎症达到危险水平,使大脑永久损害。

  尽管医生可以管理药物来管理这种情况,但它们通常会导致炎症暴跌至如此低的水平,以至于阻碍了适当的大脑愈合。有了TBI,人体自身的防御和现代药物都无法达到“正当”的巨大炎症水平 - 不是太高,不是太低,而是足以在不造成永久损害的情况下最大化治愈。

  那就是Degronlockr可以提供帮助的地方。研究人员认为,他们很快就可以通过安装旨在感知炎症并调节免疫系统活性的基于DEGRONLOCKR的电路来将患者自己的细胞转变为智能细胞。希望是,当这些工程细胞返回到患者的身体时,它们会在狭窄的治疗区域内保持炎症。

  但是TBI并不是科学家对此技术的唯一条件。El-Samad认为,有一天可以部署智能细胞来治疗目前无法治疗的广泛疾病,从不透水的癌症到最新的药物和细胞疗法到尚无治疗疗法的自身免疫性疾病。

  El-Samad说:“通过使用degronlockr和计划进行未来开发的类似分子,我们将能够构成越来越复杂的电路,这很可能很可能会迎来新一代的智能,精确和稳健的活细胞疗法。”

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