盲人患者在世界第一次体内基因编辑试验之后恢复了视力

健康作者 / 姓名 / 2025-06-29 22:59
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  不久前,我写了一个关于美国猎人综合症患者的文章,他成为世界上第一个在体内编辑基因组的人,而他坐在医院的床上静脉注入静脉注射床上,以便可以治愈可怕的致命遗传遗传疾病。治疗奏效。但是,现在,在另一个世界中,首先是导致失明的遗传状况的人已成为第一个接受直接用于体内给予体内CRISPR基因治疗治疗的人。

  该处理是一项具有里程碑意义的临床试验的一部分,该试验测试了CRISPR的能力,CRISPR是一种绰号为Genesis Engine的革命性基因编辑技术,以去除遗传突变,该基因突变导致罕见的疾病,称为Leber的先天性amurosis 10(LCA10)。目前尚无治疗疾病,这是童年失明的主要原因,这使得该试验变得更加重要。

  审判解释了

  在试验期间,编码在病毒基因组中的基因编辑系统的成分直接注入了感光细胞附近的患者,而不是将已从人体中移出的Petri菜肴中的细胞基因组中注入,直到现在,这些培养皿中已经唯一的治疗方法又是唯一的治疗方法。

  “这是一个激动人心的时刻,”波特兰俄勒冈州健康与科学大学的继承视网膜疾病专家马克·佩尼斯(Mark Pennesi)说。Pennesi与剑桥,马萨诸塞州和都柏林的Allergan的制药公司编辑医学进行了合作,以进行该试验,该试验被命名为Brilliancie,这是第一次使用CRISPR技术删除基因CEP290中负责LCA10的基因突变的试验。

  这种疾病是这种类型疗法的特别有吸引力的靶标,因为常规基因疗法使用病毒将突变基因的健康副本插入受影响的细胞中,但是CEP290在宾夕法尼亚大学的视网膜疾病中说,CEP290太大了,无法将整个基因分解为病毒基因组。尽管CEP290中禁用电动感应细胞在视网膜中称为感光细胞,但LCA10患者仍然存在和活着。

  彭尼斯说:“希望您可以重新激活这些细胞。”“这是我们认为您实际上可以改善视力的少数疾病之一。”

  另一种疗法的早期结果表明可能是这种情况。Cideciyan与荷兰莱顿的Proqr合作,使用称为Sepofarsen的实验治疗方法来治疗LCA10的人。早期结果表明,使用一种称为反义疗法的技术来纠正由CEP290基因制成的RNA中引起的LCA10引起的突变,可以改善LCA10患者的视力。

  “目前,人体中CRISPR的使用是从菜肴中的细胞处理中的重大跳跃,”在加利福尼亚大学伯克利分校进行基因组编辑的Fyodor Urnov说。他说:“这类似于太空飞行与常规飞机旅行。”“技术挑战和固有的安全问题要大得多。”

  自然:579,185(2020)10.1038/d41586-020-00655-8

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